AI制药作为近年来所崛起的新兴领域，其利用机器学习、深度学习、自然语言处理、大数据等技术与传统制药环节相结合，旨在有效降低开发成本，缩短研发时间，拓展药物创新空间。AI在制药领域的应用具备的潜力将药企从巨额的研发投入和漫长的研发周期中解救出来。面对如此巨大的吸引力，自2012年以来，国内外AI创业公司如雨后春笋般涌现。然而AI制药至今仍面临不少挑战——高质量数据不足、训练结果难解释、产品未被临床验证、复合型人才缺失等。

在这样的行业背景下，国内AI创业公司、大型药企以及互联网公司通过自研管线或者产业合作的方式，开始在高技术门槛的制药领域进行探索。

行业现状：

近年来，中国AI药物研发企业融资规模整体提升，但大部分仍处于早期融资阶段。2022年全球AI+药物研发相关融资总事件达144起，总金额为62.02亿美元（约人民币426.7亿元）。其中，美国AI药物研发融资事件71起、中国43起，中国融资金额约5.58亿美元。目前，AI药物研发市场主体以IT巨头、AI药物研发企业和大型药企三类企业为主，其依托各自在平台、算法和数据的优势切入行业：

（1）IT巨头：我国IT巨头依托其AI模型和平台优势，以对外投资、自建AI药物研发平台和提供算法服务三种方式跨界入局。例如，“云深智药”是腾讯基于其AI Lab自主研发的深度学习算法、数据库和云计算，打造的AI驱动药物临床前研究开放平台，覆盖了临床前药物研发的全流程；此外，腾讯还与成都先导合作，共同设计完成了首个经实验验证的骨架跃迁分子生成算法。

图1：中国AI药物研发各领域分布情况

（2）AI药物研发企业：行业的主力军，我国AI新药研发企业依托其算法和数据优势，以CRO（医药研发外包）和自研管线为主要模式切入应用场景。技术上，AI药物研发企业的算法愈受欢迎，成为重要的技术壁垒。此外，这类企业的数据自研能力是关键的竞争要素，AI药物研发所需的高价值数据多源于其智能实验室。

（3）大型药企：主要通过自建团队和业务合作两种方式进入AI药物研发赛道。其中，与AI药物研发企业合作是主要的业务模式，大型药企可凭借其在研发管线、专业背景上的优势弥补AI药物研发企业的不足。近年来，国内大型药企纷纷布局其中，如药明康德与英矽智能合作进行的化合物筛选等。

药物研发：

（1）小分子药物研发

从在线AI药物研发方向来看，AI辅助药物研发布局分布在药物发现、临床前研究、临床试验和药品销售的各个阶段。其中布局最多的环节是先导化合物的设计优化合成，其次是化合物筛选、靶点发现和药物重定位，晶型预测、剂型设计环节布局的公司相对较少。目前，国内AI药物研发领域中小分子化合物虚拟筛选，新靶点发现以及药物优化设计和药物重定向是目前较为热门的方向。

从在研AI药物产品聚焦疾病领域来看，主要聚焦在癌症和精神类疾病，占比超过50%；其次是心脑血管、肝肾肠胃和呼吸系统，占比大约30%；其余涉及的领域包括糖尿病、眼病、白血病、感染类疾病、免疫类疾病、药物副作用领域，个别企业布局了遗传疾病及罕见病等小众赛道。

图2：全球AI药物研发集聚领域

从在研产品研发进程来看，美国在全球AI药物管线布局上仍占主导，截至2022年6月，全球共有26家AI药物研发企业、约51个由AI辅助进入临床Ⅰ期的药物管线。其中，80%以上为美国企业，已上市的AI药物研发头部企业也基本为欧美企业，尚未有中国企业。2021年我国AI药物研发实现了从0到1的突破，未知君、冰洲石和英矽智能三家企业研发管线进入到临床I期。但由于技术壁垒等因素限制，目前尚未有AI制药产品上市。目前，部分中国企业已发展出自有专利的开发平台，甚至开始探索在全球尚未有企业涉足的前沿领域，如小分子晶体结构预测、原发药物设计等。

2023年以来，国内AI药企的管线大批进入临床阶段。据智药局统计，目前国内AI药企有14家，管线方面有5条推进到临床II期。其中，英矽智能的核心产品ISM001-005是国内第一款由AI设计进入临床阶段的药物，目前已进行到临床2期，且FDA已授出特发性纤维化适应症的孤儿药资格认定；深圳埃格林医药利用老药新用的策略将EG-007已经推进至临床III期用于治疗子宫内膜癌，是目前国内进展最快的一条管线。

表1：2023年中国AI药物研发部分管线进展

发展趋势：

（1）大分子药物研发

大分子领域正在成为AI药物研发的下一个方向。2022年4月份，以色列药企Biolojic Design宣布其有史以来第一个计算设计的抗体进入临床试验。11月，加拿大药企AbCellera和合作伙伴Regeneron宣布已经将首个针对未公开G蛋白偶联受体（GPCR）的抗体候选药物推进到临床前开发阶段。同月，AI制药企业Exscientia，宣布其AI技术平台将包括人类抗体设计。有媒体做过不完全统计，全球已经有20多家公司正在通过AI技术发现抗体药物。从区域来看，这些公司大都分布在欧美。

中国也有企业布局，但仍属于小众领域。星亢原与恺佧生物、药明生物都达成了AI赋能大分子药物研发的合作。信华生物则宣布利用自研AI平台设计开发的First-in-class多功能抗体药物在临床前动物实验中显示出优异的安全性与有效性，且可成药性方面性能卓越，即将进入CMC和IND-enabling阶段。一旦成功，该药将有望成为亚洲最先进入临床阶段的AI大分子药物。

（2）自动化实验室

AI可以处理庞大的数据集，但如何获得稳定而高质量的数据依旧是一项挑战。面对数据质量、存储以及集成AI的需求，自动化实验室成为一个新的解决方案。

随着底层技术和产品的发展，自动化工作流程正在扩展，实验室也向数字化—自动化—智能化发展，人工智能和云技术的发展正在创造新的效率和能力。数字化实验室可实现至少80%的无纸化操作，而自动化和智能化实验室可以在数字化的基础上，实现数据的自动转录和分析，提供更高的价值和成本节约。硬件的自动化一直备受人们关注，但实验室的综合性决定了对自动化（智慧）实验室而言，与仪器设备相匹配的软件环境、服务解决方案同样重要。关键是把数据流、样本流以及深刻的实验管理理念串联起来，利用人工智能、机器人、物联网等技术的综合应用，为大量数据间搭建起桥梁。发挥AI软件和自动化实验的结合效用，利用数据来创造新的价值。

图3 数字化实验室、自动化实验室、以及AI智能云操作的未来实验室

2021年，部分AI制药公司已经开始建立自动化实验室，目的是提高内部数据的生成能力，以优化AI模型。据不完全统计，Exscientia、英矽智能、Arctoris、Recursion、Insitro等都建立了自动化实验室。英矽智能则于2021年12月发布了全球首个由人工智能辅助决策的全自动化机器人实验室。该智能机器人实验室聚焦靶点发现、化合物筛选、个性化药物开发和转化医学研究等领域。自动化已经成为不少AI制药公司战略版图的下一个重要模块。在2021年初，英国的Automata Labs筹集了5000万美元用于自动化实验室研究；中国的镁伽科技也引来高盛投资，获得3亿美元融资用于扩展其多样化的自动化人工智能驱动的远程实验室服务和机器人化设施。未来，我们期待AI+自动化的工作流程可以拓展到药物发现的其他领域：包括DNA合成自动化、载体构建、细胞系生成和蛋白质生产都可以被进一步优化，辅助药物更有效的决策和研发。

未来，随着算法的更新、算力的突破及大数据的发展，AI技术将深入应用到新药研发的各个环节，在化合物合成、药效预测及自动化研发等阶段扮演越来越重要的角色。此外，进一步深化AI技术的赋能作用，还需传统医药研发基础科学与AI核心技术进行深度结合，只有核心技术紧密贴合行业、深刻理解行业，才能真正实现药物研发的智能化。